Innovative Therapeutika auf der Basis von Ribonukleinsäure (RNA) sind im Zuge der Impfstoffentwicklung einer breiten Öffentlichkeit bekannt geworden. RNA-basierte Impfstoffe sind allerdings nur ein Beispiel der Anwendung. In vielen Organerkrankungen (beispielsweise Lunge, Herz, Leber) ist bekannt, dass veränderte Genexpressionssignaturen den Krankheitsverlauf beeinflussen. Hier setzt die RNA-Therapie an, um eine Hebelwirkung auf pathophysiologische Prozesse zu bewirken.
Zielgerichtete RNA-basierte Therapien
Das Verständnis für in der Erkrankung veränderte Genexpressionssignaturen ist der Schlüssel für die Entwicklung einer zielgerichteten RNA-basierten therapeutischen Strategie. Besonders das Feld der Medizininformatik und Bioinformatik ist wichtiger Bestandteil für die Identifizierung wichtiger Schaltermoleküle und baut eine Brücke zwischen Patientendaten und anwendungsorientierter Forschung.
Die Verzahnung von großen klinischen Datenmengen, molekularbiologischer Daten und funktioneller Ausbildung einer Organfehlfunktion wurde in vielfacher Weise gezeigt. Molekulare RNA-Strukturen bieten somit eine Voraussetzung für die Entwicklung neuartiger, zielgerichteter RNA-Therapeutika.
Entwicklung eines RNA-basierten Arzneistoffes
Die Plattform RNA-Therapeutika wird einen möglichen Weg zeichnen, den ein RNA-basierter Arzneistoff von der Entdeckung bis hin zum klinischen Einsatz durchlaufen wird. Unter Zuhilfenahme bioinformatorischer Modelle werden krankheitsassoziierte RNAs ausgewählt, die über verschiedene RNA-Technologien moduliert werden können. Die RNA-Therapeutika werden in schützende Verkapselungstechnologien (Nanopartikel) überführt, qualitativ überprüft und in geeignete präklinische Modellsysteme übertragen, um therapeutische Sicherheit und Wirksamkeit zu untersuchen. Weiterführende RNA-basierte analytische Methoden zur Bestimmung pharmakokinetischer Abläufe runden das Portfolio ab.
Das bearbeitete proof-of-concept für eine RNA-basierte Therapieentwicklung kann auf viele weitere Krankheitsindikationen übertragen werden. Besonders die Entwicklung einer entsprechenden Verkapselungstechnologie kann hierbei unterstützend sein.
Synergistische Effekte werden über den Einklang von Bioinformatik, in vitro/ex vivo Modellen und den spezifischen Anforderungen der Verkapselungstechnologien erreicht. Die Plattform hat deshalb einen starken interdisziplinären Charakter mit dynamischer Steuerung für zukünftige Anwendungsmodelle.